#генная терапия

Нейробиологи из Массачусетского технологического института и Гарвардского университета создали аденоассоциированный вирус, проходящий сквозь гематоэнцефалический барьер. Это исследование открывает путь к разработке действенных методов лечения заболеваний мозга. Своим открытием ученые поделились в

Консультативный комитет Администрации США по продуктам питания и лекарствам (FDA) заявил, что модели животных «проблематичны» при оценке рисков безопасности генной терапии, с использованием векторов на основе аденоассоциированных вирусов (AAV). Консультативный комитет FDA по клеточной, тканевой и

Прототип препарата для лечения СМА уже готов, однако для дальнейших исследований необходим индустриальный партнер.

Bluebird заявила, что планирует планомерное сворачивание деятельности в Европе и рассматривает возможность лицензирования прав компанией с европейским опытом и возможностями.